干細(xì)胞療法的10大適應(yīng)癥及其臨床案例

在我們身體里有一種神奇的細(xì)胞，叫做干細(xì)胞。它具有多樣分化潛能，可以變成人體中的各種細(xì)胞，來替換身體里受損或生病的細(xì)胞，干細(xì)胞就像是人體的修理工具包。

01干細(xì)胞與腦卒中

最近的研究表明，干細(xì)胞治療腦卒中(中風(fēng))患者也很有希望。

斯坦福大學(xué)的一項令人震驚的研究幾乎完全逆轉(zhuǎn)了中風(fēng)對Sonia Coontz的毀滅性影響，Sonia Coontz在31歲時就遭受了腦部損傷。在經(jīng)歷坐輪椅和語言障礙的兩年后，她決定參加一項臨床試驗，該試驗利用來自供體的成體干細(xì)胞直接注射到中風(fēng)部位附近的大腦區(qū)域。

干細(xì)胞治療后的幾個小時內(nèi)，她能夠移動手臂和腿——而在此之前，她幾乎完全無法動彈。她和她的醫(yī)生也注意到她的語言表達(dá)有了快速的改善——同樣，僅僅幾個小時。該項研究的其他患者也發(fā)生了驚人的改善，唯一的副作用是“短暫頭痛”。研究人員表示，這只是一次試驗，只是一個很小的試驗，但他們感到震驚。

2019年9月17日，發(fā)表在《STEM CELLS》上的一項I期擴(kuò)展試驗結(jié)果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細(xì)胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。

02干細(xì)胞與帕金森

2007年3月-2012年3月解放軍第303醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科收治的38例帕金森病患者,于第2周期進(jìn)行鞘內(nèi)注射臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療。

治療前及治療后1個月，采用帕金森病統(tǒng)一評分量表(UPDRS)對患者精神、行為、情緒、日?；顒?、運動功能、并發(fā)癥進(jìn)行評價。

結(jié)果：所有患者的靜止性震顫、運動遲緩、肌強(qiáng)直、姿勢步態(tài)障礙均不同程度緩解，治療過程中及治療后患者各項生命體征均較平穩(wěn)。

結(jié)論：短期內(nèi)即可部分改善患者的臨床癥狀，治療后患者UPDRS評分顯著改善。

03干細(xì)胞與脊髓損傷

04干細(xì)胞與心衰

根據(jù)最新發(fā)表的《中國心血管病報告2018》報告，我國冠心病患者有1100萬，心力衰竭患者450萬，且發(fā)病人數(shù)和死亡人數(shù)逐年上升。

2015年7月，在美國“journal Stem Cells Translational Medicine”（《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》）雜志上發(fā)表的一篇研究報告表明，為受損心肌提供干細(xì)胞的新方法已經(jīng)在治療嚴(yán)重心臟衰竭領(lǐng)域取得了初步成效！在這項初步研究中，他們發(fā)現(xiàn)將干細(xì)胞用于治療心臟衰竭病人是安全可行的，且在治療一年后，患者的心臟泵血功能都獲得了良好改善。

該研究招募了60名嚴(yán)重心臟衰竭的病人，并隨機(jī)分配其中48名接受干細(xì)胞治療；另外12名維持傳統(tǒng)的標(biāo)準(zhǔn)治療——給予降低血壓、減輕心臟負(fù)荷、強(qiáng)心利尿等。一年后，48名接受干細(xì)胞治療的患者心臟的“射血分?jǐn)?shù)”相對另外12名患者都有明顯改善！同時試驗也證實了干細(xì)胞療法在治療心臟衰竭領(lǐng)域是安全可行的，并沒有對患者產(chǎn)生不利影響。

05干細(xì)胞與骨關(guān)節(jié)炎

骨關(guān)節(jié)炎是一種影響關(guān)節(jié)的退行性疾病。隨著時間的推移，保護(hù)關(guān)節(jié)、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。軟骨無法進(jìn)行自我更新，人出生時體內(nèi)只有這么多細(xì)胞，這意味著當(dāng)這些細(xì)胞死亡之后，沒有新的細(xì)胞取代它們。因此，關(guān)節(jié)和骨骼會退化。

這就是干細(xì)胞介入的地方，它可以轉(zhuǎn)化成許多不同類型的特殊細(xì)胞，所以有能力變成軟骨細(xì)胞，更新曾經(jīng)不可更新的軟骨。并且干細(xì)胞可分泌多種生物活性分子，具有調(diào)節(jié)免疫和抗炎作用。這些特點可減輕和緩解骨關(guān)節(jié)炎的臨床癥狀，從根本上改善了關(guān)節(jié)炎患者的軟骨缺陷，提升療效的同時也降低了患者治療過程中的痛苦和副作用。

2019年4月，《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》刊發(fā)了一篇題為《骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療骨關(guān)節(jié)炎，患者的疼痛和癥狀得到整體改善，并減少滑膜炎癥》文章。12名年齡在45歲至65歲的中度至重度膝骨關(guān)節(jié)炎患者接受骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療。患者被分為3組，每組接受不同劑量的間充質(zhì)干細(xì)胞注射。在12個月結(jié)束時，所有患者的疼痛程度和生活質(zhì)量都有了顯著改善。而且在所有的測試劑量下，骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射都是安全的，劑量越高，結(jié)果越有效。

2017年12月，70歲的有著近10年的骨關(guān)節(jié)炎病史，平時關(guān)節(jié)腫痛、僵硬的劉大爺，在接受徐醫(yī)附院風(fēng)濕免疫科醫(yī)生的膝關(guān)節(jié)髕上囊注射間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，劉大爺自覺疼痛感明顯消失，腿部活動功能明顯好轉(zhuǎn)，且睡眠質(zhì)量及精神狀態(tài)均有顯著改善。

目前，徐醫(yī)附院風(fēng)濕免疫科已經(jīng)做了12例患者?！杜沓峭韴蟆芬浴堕g充質(zhì)干細(xì)胞移植技術(shù)開創(chuàng)生命奇跡》為題報道了本案例。

06干細(xì)胞與脫發(fā)

溫哥華一家致力于治療脫發(fā)的公司正在開發(fā)利用真皮鞘杯(DSC)細(xì)胞治療雄激素性脫發(fā)(男性型脫發(fā))的自體細(xì)胞療法。

該公司正在開發(fā)的候選產(chǎn)品叫做RCH-01。

它準(zhǔn)備開始II期試驗，將招募160名男性受試者。在試驗中，真皮鞘杯細(xì)胞將從取自患者頭部后部的活檢組織中分離出來。之后，細(xì)胞將在實驗室中擴(kuò)增，并注射到患者頭皮的禿頂區(qū)域。

07干細(xì)胞與性功能障礙

男性的性功能會隨著年齡增大而逐漸衰退，通過干細(xì)胞調(diào)理，可以靶向修復(fù)生殖系統(tǒng)的衰老、退化，恢復(fù)或增強(qiáng)性功能；年輕體壯性功能障礙的人，通過干細(xì)胞調(diào)理可恢復(fù)良好的性能力。

2017年在英國倫敦舉行的一項醫(yī)學(xué)會議上，有科學(xué)家報道，干細(xì)胞治療可恢復(fù)經(jīng)歷了前列腺手術(shù)的男性在正常的性交過程中的勃起功能。該報道基于一項I期臨床試驗：15名接受過前列腺手術(shù)治療后勃起功能障礙的男性在接受一次干細(xì)胞治療的6個月后，有8名男性能進(jìn)行正常的性交。為治療勃起功能障礙，這些患者在此期間并未接受過藥物或陰莖移植手術(shù)。

08干細(xì)胞與卵巢早衰

卵巢早衰被認(rèn)為是導(dǎo)致不孕的“不治之癥”，是指女性40歲之前由于多種病因出現(xiàn)卵巢功能衰竭。根據(jù)衛(wèi)生部門的統(tǒng)計，這種婦科疾病的發(fā)病率逐年攀升。當(dāng)前尚無法從根本上修復(fù)受損卵巢功能，無法恢復(fù)生育功能，但干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，成功地讓一些卵巢早衰女性實現(xiàn)了生育夢。

科學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞可能通過分化卵母細(xì)胞或通過旁分泌抑制卵泡凋亡來修復(fù)受損卵巢。

2017年，我國研究人員在美國《分子治療》雜志上報告稱，動物試驗顯示，干細(xì)胞療法有望安全地治療卵巢早衰。最近人類臨床試驗的成功案例再次證實，干細(xì)胞治療卵巢早衰具有十分廣闊的前景。

09干細(xì)胞與糖尿病

2019年，美國《時代》周刊將干細(xì)胞治療糖尿病納入改變未來醫(yī)療的12大創(chuàng)新發(fā)明列表中。糖尿病的傳統(tǒng)治療方法是使用降糖藥來輔助胰島素降糖的功能，或者是直接注射胰島素，這些都不能從根本上完全修復(fù)胰島細(xì)胞，也很難徹底治愈糖尿病。

干細(xì)胞在胰腺組織微環(huán)境的誘導(dǎo)下分化增殖為胰島細(xì)胞，替代受損的胰島β細(xì)胞，分泌胰島素，可大幅減少服用降糖藥，在根本上治愈糖尿病。

2017年中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院代謝內(nèi)分泌科，來自美國紐約的1型糖尿病患兒Ivan接受了干細(xì)胞治療。Ivan2歲時被發(fā)現(xiàn)患有1型糖尿病，導(dǎo)致體弱乏力不能運動。經(jīng)過兩個療程的治療后，Ivan血糖控制平穩(wěn)，胰島素用量較之前減少，胰島功能也得到一定程度恢復(fù)，活動耐力明顯增加。Ivan從治療前僅可運動5至10分鐘到治療后可以堅持行走1天，其免疫力也明顯增強(qiáng)。

經(jīng)過全球招募，首批已治療來自中國、美國、西班牙、澳大利亞、巴西等國家的青少年1型糖尿病患者40例?；颊呓邮苤委熀螅?b>胰島素用量有所降低，C肽下降速度較對照有所延緩，有的甚至在隨訪的15個月期間，完全脫離胰島素治療。

010干細(xì)胞與系統(tǒng)性紅斑狼瘡

有研究表明，系統(tǒng)性紅斑狼瘡主要發(fā)病機(jī)制與T、B淋巴細(xì)胞異常活化有關(guān)。同時，近年來的研究中表明，間充質(zhì)干細(xì)胞（mesenchymal stem cell，MSC）對于T細(xì)胞、B細(xì)胞、NK細(xì)胞及DC細(xì)胞均有免疫調(diào)節(jié)的作用，通過細(xì)胞間的相互作用及產(chǎn)生細(xì)胞因子抑制各種淋巴細(xì)胞的增殖及其免疫反應(yīng)，從而發(fā)揮免疫重建的功能。

從中文期刊數(shù)據(jù)庫和中華期刊數(shù)據(jù)庫中查找干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的資料，發(fā)現(xiàn)共計171例接受干細(xì)胞移植治療?？傮w自體外周血造血干細(xì)胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者，1年內(nèi)有效率93.3%，復(fù)發(fā)率2.2%，有4.4%移植相關(guān)死亡，1年后復(fù)發(fā)率7.3%。自體骨髓干細(xì)胞移植和異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療患者的近期臨床效果好，隨訪1年無復(fù)發(fā)，無移植相關(guān)死亡。

綜述

干細(xì)胞技術(shù)一直以來被視為“再生醫(yī)學(xué)技術(shù)”，被譽為繼藥物治療和手術(shù)治療之后的第三次醫(yī)學(xué)革命，是近年來國際醫(yī)學(xué)前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，為一些嚴(yán)重及難治性疾病的治療帶來了希望。譬如，武漢已經(jīng)完成超過200例新冠肺炎危重癥患者的干細(xì)胞治療。

目前，全球注冊在案的干細(xì)胞臨床研究為5000多家，涉及的疾病有140多種。目前，國內(nèi)已批準(zhǔn)成立干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)140余家，通過審批備案的干細(xì)胞臨床研究已達(dá)111項。

2018年6月至今，國內(nèi)相繼有12款干細(xì)胞新藥的IND申請獲國家藥品審評中心(CDE)正式受理，7款干細(xì)胞新藥IND獲得臨床默示許可，適應(yīng)癥分別是：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、膝骨關(guān)節(jié)炎、激素耐藥的急性移植物抗宿主病。

隨著干細(xì)胞研究的不斷發(fā)展，相信在不久的將來，干細(xì)胞會應(yīng)用到更多的難治性疾病中，給更多的患者帶來希望。