神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病是一組起病緩慢，病程呈進行性發(fā)展，預(yù)后不良的疾病，主要以損害中樞神經(jīng)系統(tǒng)為主，臨床上以肌無力障礙、運動障礙和錐體束征受損為特征，多無感覺障礙。

神經(jīng)退行性疾病發(fā)病因素主要與腦損傷、年齡、基因等相關(guān)。臨床常見的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病有帕金森，肌萎縮側(cè)索硬化癥，亨廷頓病、阿爾茨海默病，脊髓小腦共濟失調(diào)等。

該組疾病發(fā)病機制仍不明，至今無特效療法。從發(fā)病開始，患者的生存期一般為3~5年。因此迫切需要新的治療方法來延緩疾病的發(fā)作、減緩病情發(fā)展、延長生存期并最終減輕疾病負擔。

目前許多神經(jīng)系統(tǒng)疾病如缺氧缺血性腦病、惡性腦膠質(zhì)瘤、神經(jīng)退行性疾病包括阿爾茨海默病、帕金森病等仍無有效治療方法或即使能夠控制癥狀仍難以徹底治愈，預(yù)后較差，致殘率高，嚴重影響個人生活品質(zhì)和家庭幸福，并給家庭、社會造成極大的負擔。

近年來臍帶間充質(zhì)干細胞移植還被用于促進組織再生和修復，如使用臍帶血來源的干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

臍帶血經(jīng)處理去除紅細胞和血漿后，從中分離出單個核細胞，其中含有很高比例的臍血以及少量間充質(zhì)干細胞、內(nèi)皮祖細胞和免疫抑制細胞如調(diào)節(jié)性T細胞和單核細胞來源的抑制細胞，這些細胞被移植入人體后可以發(fā)揮旁分泌作用，以促進細胞存活、刺激神經(jīng)干細胞增殖和遷移、誘導腦神經(jīng)細胞再生、減輕炎癥以及促血管生成。

給上述神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來了希望，在臨床應(yīng)用上受到越來越廣泛的關(guān)注。

臍帶血干細胞治療缺血缺氧性腦病

臍帶血細胞中含有臍帶間充質(zhì)干細胞，最常用于腦癱和缺血缺氧性腦病的治療。缺血缺氧性腦病是腦癱的危險因素。在分娩過程中發(fā)生缺血缺氧性腦病的胎兒中，20%會死亡，約 30%會遺留永久性的神經(jīng)功能異常。

一項納入23例受試者的臍帶血細胞治療缺血缺氧性腦病的臨床研究結(jié)果顯示，將新鮮的臍帶血細胞注射入新生兒體內(nèi)治療缺血缺氧性腦病是可行且安全的，但前提是必須開展多學科合作；12個月的隨訪結(jié)果也證實治療是有效的。

臍帶血干細胞治療腦癱

在臍帶血細胞治療腦癱方面，也開展了數(shù)項研究。

一項納入140例腦癱患兒的臨床研究使用自體臍帶血細胞治療腦癱，結(jié)果顯示該治療方法是安全且可行的，但未顯示出治療的有效性，推測可能的原因是使用的臍帶血細胞的質(zhì)量優(yōu)劣不一。

一項隨機的安慰劑對照臨床研究（NCT01147653）的結(jié)果顯示，臍帶血細胞能夠顯著改善運動功能和腦連接性，但僅在高劑量組 （＞2×10^7個細胞/kg）中觀察到上述療效。

另一項臨床研究也發(fā)現(xiàn)運動功能的改善與臍帶血細胞的劑量呈正相關(guān)。

在另一項隨機對照臨床研究中，與僅使用重組人促紅細胞生成素或安慰劑相比，使用異體臍帶血細胞聯(lián)合重組人促紅細胞生成素治療腦癱能夠顯著改善患兒的認知和運動功能。

臍帶血干細胞移植治療多發(fā)性硬化

目前認為，多發(fā)性硬化的發(fā)病機制是自身反應(yīng)性淋巴細胞引起的神經(jīng)炎癥和變性。HSC移植治療多發(fā)性硬化的目的是重建免疫系統(tǒng)。

一項隨機對照臨床研究納入103例多發(fā)性硬化患者，這些患者隨機接受HSC移植或疾病修飾治療（多發(fā)性硬化的標準治療），2年的隨訪結(jié)果顯示HSC移植組中有3例疾病進展，而疾病修飾治療組中有34例疾病進展。

臍帶血干細胞移植治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

NMOSD是一種主要累及視神經(jīng)和脊髓的中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病，其發(fā)病機制與自身免疫紊亂有關(guān)。

有2項注冊臨床研究使用臍帶干細胞移植治療NMOSD，其中一項研究使用自體外周血干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，目前正在招募受試者。

另一項由美國西北大學開展的研究已完成全部試驗并報道了結(jié)果。

美國西北大學的這項開放標簽的單臂前瞻性臨床研究共入組13例NMOSD患者，這些患者接受自體干細胞移植后，5年隨訪結(jié)果顯示80%的患者無復發(fā)，擴展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評分從平均4.4分下降至平均3.3分，SF-36量表評分從平均34.2分上升至62.1分，上述結(jié)果令人鼓舞，因此有必要進一步開展大規(guī)模的臨床研究。

結(jié)果與結(jié)論：經(jīng)過近些年的研究，干細胞被認為是神經(jīng)損傷和變性疾病的一個很有前景的治療手段。通過干細胞的移植，取代受損的神經(jīng)細胞，促進受損神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的恢復從而重建神經(jīng)功能。