目前，許多神經(jīng)系統(tǒng)疾病難以治愈，難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者常常遭受癱瘓、喪失社交功能、生活困難等折磨，給社會和家庭帶來沉重的負(fù)擔(dān)。促進(jìn)神經(jīng)功能恢復(fù)和延緩疾病進(jìn)展是難治性神經(jīng)疾病的主要治療目標(biāo)。

臨床上目前尚缺乏療效確切的治療藥物，以致神經(jīng)退行性疾病至今仍無法達(dá)到令人滿意的治療效果。

神經(jīng)退行性疾病主要包括：帕金森?。≒D）、阿爾茨海默?。ˋD）、肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）、多發(fā)性硬化癥（MS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、亨廷頓舞蹈?。℉D）、和脊髓小腦失調(diào)癥（SCA）等。

近幾十年來，細(xì)胞治療技術(shù)發(fā)展迅速，其應(yīng)用也從造血系統(tǒng)疾病擴(kuò)展到其他領(lǐng)域。 細(xì)胞移植替代療法可單獨應(yīng)用或結(jié)合藥物治療，為神經(jīng)退行性疾病的治療提供了新途徑。

目前用于臨床治療的細(xì)胞分三大類

第1類為成熟和仍具有 一定增殖能力的未成熟功能細(xì)胞，如神經(jīng)祖細(xì)胞或 前體細(xì)胞、神經(jīng)元和少突膠質(zhì)前體細(xì)胞等；

第2類為基質(zhì)或間充質(zhì)類細(xì)胞，包括來源于骨髓、周圍血或臍帶血的單個核細(xì)胞和來源于臍帶或脂肪等組織的基質(zhì)細(xì)胞或間充質(zhì)細(xì)胞 ；

第3類為具有全能、多能或單能分化潛能的干細(xì)胞，如胚胎干細(xì)胞、多能誘導(dǎo)干細(xì)胞等。

干細(xì)胞移植治療神經(jīng)退行性疾病的現(xiàn)狀和進(jìn)展

干細(xì)胞與阿爾茨海默?。ˋD）：AD是膽堿能和多巴胺能神經(jīng)元退行性變引起的老年癡呆癥。細(xì)胞替代療法是目前治療此類疾病的最佳選擇，即通過健康的功能性前腦膽堿能神經(jīng)元替代病變細(xì)胞，進(jìn)而達(dá)到治療目的。

有研究報道，將人和小鼠胚胎干細(xì)胞體外分化為成熟且功能完善的前腦膽堿能神經(jīng)元，并移植至AD小鼠模型基底前腦部位；結(jié)果發(fā)現(xiàn)，移植后小鼠學(xué)習(xí)和記憶能力顯著提高，這為開發(fā)胚胎干細(xì)胞來源的膽堿能神經(jīng)元用于治療AD打下了良好的臨床前基礎(chǔ)。

干細(xì)胞與帕金森?。≒D）：PD是最常見的神經(jīng)退行性疾病之一，病理表現(xiàn)為多巴胺合成減少，其發(fā)病機(jī)制尚不明確。

目前臨床上已經(jīng)成功進(jìn)行了干細(xì)胞移植治療，并使得PD患者部分癥狀減輕。2018年的一項臨床試驗研究結(jié)果表明，移植人視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞可改善PD患者的癥狀，所有患者耐受良好，無重大不良事件發(fā)生，患者在治療后3個月內(nèi)主要轉(zhuǎn)歸指標(biāo)得到改善。

干細(xì)胞與亨廷頓舞蹈?。℉D）：Levi等對５例HD患者進(jìn)行了腦內(nèi)移植胎兒神經(jīng)干細(xì) 胞的臨床試驗，結(jié)果發(fā)現(xiàn)3例患者運動和認(rèn)知能力在移植后2年內(nèi)均得到改善，但在隨后的4～6年內(nèi)療效逐漸減退甚至消失。盡管如此，該研究首次證明了干細(xì)胞移植治療HD的可能性。

干細(xì)胞與肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）：ALS是多在中老年時期開始發(fā)病的一種致死 性神經(jīng)退行性疾病，主要神經(jīng)病理表現(xiàn)為脊髓前 角和初級運動區(qū)的運動神經(jīng)元大量退化。

2015年最新的一項研究是在Ⅰ期臨床試驗中采用自體骨髓來源的MSCs治療ALS，通過ALS功能評分量表、AppelALS評分量表和肺活量來評估患者的疾病狀態(tài)；結(jié)果顯示，12個月內(nèi)2次鞘內(nèi)注射自體骨髓MSCs具備安全性和可行性，且無嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生。

干細(xì)胞與多發(fā)性硬化癥（MS）：MS是一種最常見的中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病。目前，自體HSCs治療MS已持續(xù)開展了十多年，且治療方案不斷完善。

有研究者對7例復(fù)發(fā) －緩解型MS患者經(jīng)環(huán)磷酰胺預(yù)處理配合自體HSCs移植，并在治療后連續(xù)進(jìn)行36個月的MRI評價和60個月的臨床評價，結(jié)果發(fā)現(xiàn)病灶平均數(shù)目明顯減少，無患者死亡且無嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生；隨訪5年，其中2例患者病情穩(wěn)定，1例病情明顯改善，４例病情有輕微進(jìn)展，１例治療后復(fù)發(fā)。

干細(xì)胞與脊髓小腦失調(diào)癥（SCA）：SCA是一種難以治愈的神經(jīng)退行性疾病。有研究采用靜脈注射和鞘內(nèi)注射人臍帶MSCs治療SCA，評估治療的安全性和可行性；結(jié)果顯示，治療后隨訪12個月，無嚴(yán)重移植不良事件發(fā)生，且可以減輕SCA癥狀，為人臍帶MSCs移植治療SCA和其他遺傳性神經(jīng)疾病提供了新的策略。

總結(jié)

總的來說，干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病在臨床應(yīng)用上的推廣還有很長的路要走。 但整體來看，干細(xì)胞治療的前景光明且鼓舞人心。

如果說20世紀(jì)是藥物治療和手術(shù)治療的時代，那么21世紀(jì)將是細(xì)胞治療的時代。干細(xì)胞作為再生醫(yī)學(xué)和細(xì)胞治療的主角，相信會在神經(jīng)退行性疾病的治療中發(fā)揮舉足輕重的作用。

隨著研究的進(jìn)展，干細(xì)胞將為神經(jīng)系統(tǒng)性疾病患者帶來康復(fù)的希望。