細(xì)胞療法是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門的方向之一，取得了令人興奮的成果。如果說二十世紀(jì)是藥物治療的時(shí)代，那么二十一世紀(jì)就是細(xì)胞治療的時(shí)代。

3月4日下午3時(shí)，2022全國兩會(huì)-全國政協(xié)十三屆五次會(huì)議在人民大會(huì)堂開幕。兩會(huì)前夕，全國政協(xié)委員呂紅兵在接受媒體采訪時(shí)表示，他將在提案中建議：設(shè)立“干細(xì)胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用特區(qū)”、適度開放干細(xì)胞、基因技術(shù)這一領(lǐng)域的國際資本參與投資。

此外，2022年各地兩會(huì)也陸續(xù)開幕，北京、上海、湖南、大連、黑龍江等地關(guān)于細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展備受關(guān)注。而在今年這個(gè)特殊時(shí)期，更是受到民眾的期待。

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細(xì)胞治療登上2022年全國及各地兩會(huì)

全國政協(xié)委員呂紅兵建議：設(shè)立“干細(xì)胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用特區(qū)”

全國政協(xié)委員呂紅兵

3月3日，在2022年全國兩會(huì)即將召開前，全國政協(xié)委員呂紅兵在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)表示，為了加快推進(jìn)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，建議一方面在干細(xì)胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用領(lǐng)域適度開放多元化投資，另一方面，細(xì)化和優(yōu)化國家集采政策，給予企業(yè)自主研發(fā)新藥特別是生物醫(yī)藥特殊關(guān)注和待遇。

呂紅兵在提案中建議，可以制定更為詳細(xì)的、有利于充分保護(hù)和推進(jìn)我國自主創(chuàng)新藥品研究和開發(fā)的集采政策“細(xì)則”。比如，對于符合前沿創(chuàng)新技術(shù)的企業(yè)自主研發(fā)新藥，尤其是是生物醫(yī)藥，給予較長的容忍期；即由企業(yè)自主決定是否進(jìn)入集中采購目錄，以及進(jìn)入集中采購目錄的價(jià)格折扣空間，以鼓勵(lì)更多的市場主體投資創(chuàng)新藥發(fā)展，鼓勵(lì)全球科技人才云集于中國創(chuàng)新藥企業(yè)。

隨著人民生活水平的提高，老齡化社會(huì)帶來腫瘤高發(fā)、退行性疾病高發(fā)，干細(xì)胞和基因技術(shù)的投入、研發(fā)關(guān)乎疾病治療成本、醫(yī)藥可及性，并將極大影響我國在國際生物醫(yī)藥領(lǐng)域的競爭能力和競爭優(yōu)勢。呂紅兵認(rèn)為，適度開放干細(xì)胞、基因技術(shù)這一領(lǐng)域的國際資本參與投資，將極大推動(dòng)我國在該領(lǐng)域的研究和開發(fā)進(jìn)程。

呂紅兵也在提案中建議，可以充分運(yùn)用“浦東新區(qū)法規(guī)”“海南自由貿(mào)易港法規(guī)”等國家立法授權(quán)的立法資源，設(shè)立“干細(xì)胞、基因診斷及治療技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用特區(qū)”，制定詳細(xì)的制度、政策和指南，開放外資等多種投資主體對該領(lǐng)域的投資。

北京政府報(bào)告：加快新型細(xì)胞治療、基因編輯等生物前沿技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用

陳吉寧同志作政府工作報(bào)告

2022年1月6日，北京市第十五屆人大五次會(huì)議在北京會(huì)議中心開幕。北京市市長陳吉寧在市人民政府工作報(bào)告中提出：進(jìn)一步做強(qiáng)新一代信息技術(shù)、醫(yī)藥健康“雙引擎”，推動(dòng)集成電路、人工智能、通信等領(lǐng)域“卡脖子”技術(shù)實(shí)現(xiàn)新突破，加快新型細(xì)胞治療、基因編輯等生物前沿技術(shù)突破和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，加速創(chuàng)新藥、高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。

上海兩會(huì)｜陳啟宇委員：讓患者用得起細(xì)胞治療藥物，構(gòu)建多元支付體系

上海市政協(xié)常委陳啟宇

2022年1月19日，上海市政協(xié)十三屆五次會(huì)議開幕，上海市政協(xié)常委陳啟宇提交一份《關(guān)于多措并舉，推動(dòng)上海打造全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地》的提案。

陳啟宇建議，在目前我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展和技術(shù)日趨成熟的當(dāng)下，上海市能夠制定出臺(tái)一系列有利于促進(jìn)細(xì)胞治療企業(yè)在滬持續(xù)深耕、培育打造上海全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地的政策措施，鞏固上海在全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)競爭中的領(lǐng)先優(yōu)勢地位。

陳啟宇具體建議五點(diǎn)：

第一，由政府部門出臺(tái)扶持細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的專項(xiàng)政策體系，從產(chǎn)業(yè)引導(dǎo)基金、關(guān)鍵人才引進(jìn)、科研經(jīng)費(fèi)支持、臨床研究支持、產(chǎn)業(yè)化獎(jiǎng)勵(lì)政策、產(chǎn)業(yè)用地支持、稅收支持、支付體系等各方面予以政策支持。

第二，鼓勵(lì)支持差異化、有特色的細(xì)胞治療技術(shù)創(chuàng)新企業(yè)在上海創(chuàng)業(yè)，鼓勵(lì)滬上研究型醫(yī)院、高校、科研機(jī)構(gòu)、藥企合作進(jìn)行創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化，優(yōu)化聯(lián)動(dòng)機(jī)制。

第三，擴(kuò)大臨床使用醫(yī)院范圍，推動(dòng)高水平、差異化醫(yī)療機(jī)構(gòu)引入細(xì)胞治療臨床使用，進(jìn)一步推動(dòng)行業(yè)發(fā)展。建議有關(guān)部門出臺(tái)相應(yīng)政策鼓勵(lì)上海全市符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)（包括一部分合格的民營醫(yī)院）開展細(xì)胞治療臨床能力建設(shè)。

第四，構(gòu)建細(xì)胞治療的多元支付體系，讓更多普通患者用得上、用得起細(xì)胞治療藥物。建議市醫(yī)保部門探索建立多維度的細(xì)胞治療產(chǎn)品醫(yī)保支付評(píng)估方法，給予按藥品申報(bào)上市的細(xì)胞治療產(chǎn)品一定程度的醫(yī)保覆蓋或?qū)ｍ?xiàng)補(bǔ)助；支持注冊地和生產(chǎn)地都在上海的細(xì)胞治療企業(yè)產(chǎn)品納入“滬惠?！碧厮幈Ｕ戏秶?，降低患者支付壓力；政府與藥企、健康科技平臺(tái)、商業(yè)保險(xiǎn)公司等共同合作開發(fā)分期付費(fèi)、按療效付費(fèi)等創(chuàng)新支付模式等。

第五，建議上海市相關(guān)部門牽頭行業(yè)協(xié)會(huì)、藥企和醫(yī)院等市場主體，對開展商業(yè)化細(xì)胞治療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)審評(píng)認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)、患者治療規(guī)范和不良反應(yīng)處置規(guī)程、藥品供應(yīng)鏈和冷鏈運(yùn)輸管理制度、細(xì)胞治療藥品經(jīng)銷商管理規(guī)范等進(jìn)行政策研討， 形成行業(yè)認(rèn)可的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范。

湖南：政協(xié)委員支持湖南干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展

湖南省政協(xié)委員吳金明、孔和平、陳宏忠、鄭安生聯(lián)名建議湖南參照天津、深圳等地做法，特許自貿(mào)區(qū)內(nèi)的臨床機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞治療臨床應(yīng)用以及成本性收費(fèi)，以吸引全國干細(xì)胞技術(shù)及備案企業(yè)在園區(qū)聚集，形成虹吸效應(yīng)，加速科研項(xiàng)目落地、轉(zhuǎn)化、孵化以及產(chǎn)業(yè)化，促進(jìn)湖南省干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展。建議省藥監(jiān)局及相關(guān)主管部門成立專門藥物申報(bào)專項(xiàng)工作組，按照省內(nèi)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群龍頭企業(yè)的標(biāo)準(zhǔn)，支持干細(xì)胞公司快速進(jìn)行干細(xì)胞藥物申報(bào)，填補(bǔ)湖南省甚至國內(nèi)國家一類生物創(chuàng)新藥的空白。

遼寧大連：發(fā)力“干細(xì)胞”打造完整產(chǎn)業(yè)鏈

目前，北京、深圳等地都瞄準(zhǔn)細(xì)胞和基因等重大前沿產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域發(fā)力。遼寧市人大代表劉晶建議大連發(fā)揮現(xiàn)有的技術(shù)、人才及高端研究平臺(tái)等優(yōu)勢，加速科技成果轉(zhuǎn)化，打造一條“干細(xì)胞存儲(chǔ)-研發(fā)-應(yīng)用”的完整產(chǎn)業(yè)鏈。大連作為遼寧三大生物產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)之一，現(xiàn)已初步形成了差異化、有特色的醫(yī)藥+醫(yī)療兩大集群，在干細(xì)胞、中醫(yī)藥、基因檢測等方面積累了豐富的核心技術(shù)和大量的專業(yè)人才，建立了國家級(jí)干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)、基因檢測示范中心、國際合作基地等高端研究平臺(tái)，形成了較好的產(chǎn)業(yè)應(yīng)用基礎(chǔ)（大連晚報(bào)20220111）。

黑龍江：做好干細(xì)胞技術(shù)研究及產(chǎn)業(yè)化大文章

黑龍江省政府工作報(bào)告提出，加快培育壯大新動(dòng)能。對此，省人大代表王春梅呼吁，依托我省擁有的中國老年性疾病干細(xì)胞工程技術(shù)中心、東北地區(qū)臨床級(jí)別細(xì)胞制備中心等高科技研發(fā)平臺(tái)，推動(dòng)生命科學(xué)及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

王春梅代表結(jié)合工作實(shí)際談到，干細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展已列入國家重大科技發(fā)展戰(zhàn)略，預(yù)計(jì)到2020年全球干細(xì)胞醫(yī)療的潛在市場規(guī)模將達(dá)到1745億美元。中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)為世界第二，預(yù)計(jì)到2020年規(guī)模達(dá)到1200億人民幣。與此相對應(yīng)的是，我省干細(xì)胞研究產(chǎn)業(yè)尚不具規(guī)模。如果我省在生命科學(xué)領(lǐng)域落后，未來大健康產(chǎn)業(yè)的發(fā)展就沒有后勁兒，也難以形成產(chǎn)業(yè)規(guī)模。

為此，王春梅代表建議：把干細(xì)胞研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展列入我省重大科技專項(xiàng)，建立干細(xì)胞研究共享中心，建設(shè)示范基地，組建干細(xì)胞技術(shù)研究院，搭建省級(jí)干細(xì)胞學(xué)術(shù)研究平臺(tái)，構(gòu)建協(xié)調(diào)創(chuàng)新機(jī)制，提升干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力和水平。設(shè)立引導(dǎo)資金，拓寬融資渠道，先行支持我省干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)的發(fā)展（2022年1月14日黑龍江日報(bào)）。

02

全球干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目超6000項(xiàng)！涉及上百種疾病

干細(xì)胞療法又稱為再生醫(yī)療技術(shù)，是指利用干細(xì)胞或其衍生的細(xì)胞，以特殊技術(shù)移植到體內(nèi)，取代病人受損的細(xì)胞或通過招募內(nèi)源性組織特異性干細(xì)胞進(jìn)而產(chǎn)生新的組織，或發(fā)揮積極的免疫調(diào)節(jié)作用。通過再生醫(yī)學(xué)，人體希望有一天能夠修復(fù)和恢復(fù)嚴(yán)重的組織損傷，甚至更換整個(gè)器官。

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年3月4日，全球登記的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目共計(jì)6121項(xiàng)，涉及糖尿病、骨關(guān)節(jié)炎、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統(tǒng)疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統(tǒng)等上百種疾病。

其中美國保持絕對領(lǐng)先的地位，美國干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目數(shù)量達(dá)到2885項(xiàng)，中國、法國和德國的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目數(shù)量分別為668項(xiàng)、384項(xiàng)和332項(xiàng)。截至2021年12月，全球已經(jīng)有21款干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。

注：查詢時(shí)間為2022年3月4日;中國數(shù)據(jù)包含中國大陸、中國香港以及中國臺(tái)灣。

03

前景廣闊！國家政策大力支持細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展

進(jìn)入“十四五”時(shí)期以來，政策紅利繼續(xù)加持。2021年初國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“十四五”總體布局形成，將“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”納入“十四五”第一批啟動(dòng)國家研發(fā)計(jì)劃的6個(gè)重點(diǎn)專項(xiàng)，持續(xù)促進(jìn)干細(xì)胞研究的規(guī)范和臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

2022年新年伊始，國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務(wù)平臺(tái)發(fā)布一批關(guān)于“國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃”重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目的政策文件。對2021年度“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃重點(diǎn)專項(xiàng)立項(xiàng)進(jìn)行了公示。北京大學(xué)等30個(gè)項(xiàng)目入選，國家撥款5億元，用于支持重點(diǎn)研發(fā)"干細(xì)胞研究與器官修復(fù)"重點(diǎn)專項(xiàng)。

相信有了政策的助推，不斷創(chuàng)新的技術(shù)發(fā)展和越來越完善的規(guī)范制度，會(huì)讓細(xì)胞產(chǎn)業(yè)在我國飛速發(fā)展。根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年2月11日，我國共有28個(gè)干細(xì)胞新藥項(xiàng)目獲得國家臨床默示許可。

分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，適應(yīng)證包括了膝骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、半月板損傷、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。截至2021年11月，干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目達(dá)到111個(gè)，干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)133家(含軍隊(duì)醫(yī)院)。

2021年，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液和藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液相繼獲批，中國迎來兩款商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品。

2022年03月01日，醫(yī)藥圈迎來了重磅消息：FDA 批準(zhǔn)了傳奇生物/強(qiáng)生的 BCMA CAR-T 西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel，研發(fā)代號(hào)：LCAR-B38M/JNJ-4528）在美國的上市申請（BLA），用于治療成人復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)。

這是中國首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是全球第二款獲批靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞免疫療法。據(jù)悉，西達(dá)基奧侖賽的定價(jià)為46.5萬美元。

細(xì)胞治療在國內(nèi)邁入商業(yè)化時(shí)代，生物技術(shù)公司也爭相布局細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)。

我國腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)、心血管等疾病的患病人數(shù)眾多，存在大量尚未被滿足的醫(yī)療需求。細(xì)胞治療將為腫瘤等各類復(fù)雜難治性疾病帶來新希望，為健康中國保駕護(hù)航。