國內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)品受理及獲批情況（截至2022年3月9日）

發(fā)表時(shí)間：2022-03-16 17:22

2022年2月28日，南京傳奇/強(qiáng)生的CAR-T產(chǎn)品“西達(dá)基奧侖賽”獲FDA批準(zhǔn)上市！

出海成功！首款國產(chǎn)CAR-T免疫細(xì)胞療法獲FDA批準(zhǔn)上市，定價(jià)46.5萬美元

這是首款獲美國FDA批準(zhǔn)的，由中國藥企設(shè)計(jì)和研發(fā)的CAR-T療法；也是第二款由中國企業(yè)原創(chuàng)發(fā)明，獲FDA批準(zhǔn)的抗癌新藥，距離上一款（百濟(jì)神州澤布替尼）已經(jīng)過去兩年多。這是第二款獲批上市的靶向BCMA的CAR-T療法，也是中國第一款上市的靶向BCMA的CAR-T療法。2017年底，該藥物獲得藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)開展臨床，拉開了國內(nèi)細(xì)胞藥物研發(fā)的序幕。

國內(nèi)首款獲批上市的CAR-T藥物是復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液，于2021年6月23日正式獲批。2021年9月3日，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液也正式獲批。這2款藥物都是靶向CD19的CAR-T療法，前者由Kite Pharma的Yescarta經(jīng)過技術(shù)轉(zhuǎn)移而進(jìn)行本地化生產(chǎn)，后者則是建立在Liso-cel（JCAR017）基礎(chǔ)上，由藥明巨諾自主研發(fā)的一款CAR-T療法，是我國首款1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。另外，2022年3月2日，瑞基奧侖賽注射液第2個(gè)適應(yīng)證的上市申請(qǐng)獲得CDE受理，有望年內(nèi)獲批。

那么，其他細(xì)胞藥物目前的研發(fā)進(jìn)度如何？離上市還有多遠(yuǎn)？下面為大家一一梳理。

受理品種及獲批情況

截至2022年3月9日，CDE共受理了135個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品的各類申請(qǐng)（自北京永泰擴(kuò)增活化的淋巴細(xì)胞申請(qǐng)臨床算起，該產(chǎn)品已獲批臨床，之前受理的標(biāo)準(zhǔn)較低，未納入統(tǒng)計(jì))。其中絕大部分為試驗(yàn)性新藥（IND）申請(qǐng)（包括8項(xiàng)補(bǔ)充申請(qǐng)），僅有3個(gè)為上市申請(qǐng)（目前已獲批2個(gè)）。在這135個(gè)申請(qǐng)中，70個(gè)為CAR-T，25個(gè)為其他類型的免疫細(xì)胞治療；31個(gè)為MSC，其他類型的前體細(xì)胞為9個(gè)。

在132個(gè)臨床申請(qǐng)中（包括近期受理、尚在審評(píng)中的品種），共有88個(gè)獲批臨床。

表國內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)品受理情況一覽表

1. CAR-T

在受理的70個(gè)CAR-T藥物中，絕大部分為自體來源的CAR-T，僅有2款異體來源的CAR-T藥物[ 亙喜生物的GC007g注射液，包括2個(gè)受理號(hào)（CXSL1900151和CXSB2000060），已獲批臨床；南京北恒生物的CTA101 UCAR T細(xì)胞注射液，IND申請(qǐng)仍在審評(píng)中]。

靶點(diǎn)方面，大部分為CD19（包括亙喜生物的GC007g注射液），共47個(gè)；BCMA為11個(gè)；雙靶點(diǎn)有6個(gè)；其余6個(gè)分別為GPC3（2 個(gè)，CXSL1700203和CXSB2101017）、Claudin 18.2、CD20、CD30 和HIV-1（各1個(gè)）。

適應(yīng)證方面，除了科濟(jì)生物的GPC3和Claudin18.2 CAR-T及重慶精準(zhǔn)生物的C-4-29細(xì)胞制劑（雙靶點(diǎn)，BCMA/CD70）為實(shí)體瘤外，其余均為血液系統(tǒng)腫瘤，涵蓋FDA已獲批的適應(yīng)證（ALL、DCBCL、MCL、FL 和MM）。

值得注意的是，雖然諾華的CAR-T是全球首個(gè)獲批的CAR-T藥物，但布局中國市場(chǎng)較晚。諾華首選是自己遞交臨床申請(qǐng)，之后和西比曼旗下的上海賽比曼生物聯(lián)合申報(bào)，已獲批臨床，適應(yīng)證為ALL和DCBCL，均已獲得FDA批準(zhǔn)。

2. 其他免疫細(xì)胞

25個(gè)CAR-T之外的免疫細(xì)胞中，包括多種類型，共有9個(gè)獲批臨床，具體如下。

（1）廣東香雪的TAEST16001注射液，為TCR-T，適應(yīng)證為軟組織肉瘤；

（2）三胞集團(tuán)旗下的上海丹瑞引進(jìn)的Sipuleucel-T注射液，為樹突狀細(xì)胞，F(xiàn)DA已獲批上市, 適應(yīng)證為前列腺癌；

（3）武漢華大吉諾因的靶向新生抗原自體免疫T細(xì)胞注射液，為T 細(xì)胞，適應(yīng)證為實(shí)體瘤;

（4）瑞創(chuàng)生物的RC1012注射液，為雙陰性T細(xì)胞，適應(yīng)證為AML;

（5）北京永泰的擴(kuò)增活化的淋巴細(xì)胞，適應(yīng)證為肝癌；

（6）國健呈諾的靶向間皮素嵌合抗原受體NK細(xì)胞注射液，適應(yīng)癥位為晚期上皮性卵巢癌；

（7）廣東天科雅生物的TC-E202注射液，適應(yīng)癥為HPV16陽性既往治療失敗的復(fù)發(fā)或者轉(zhuǎn)移性宮頸癌；

（8）諾未科技的自體記憶性淋巴細(xì)胞注射液，適應(yīng)癥為原發(fā)性肝細(xì)胞癌根治術(shù)后高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)患者；

（9）廣州達(dá)博生物的自體自然殺傷細(xì)胞注射液，適應(yīng)癥為消化道腫瘤。

3.MSC

MSC共有25個(gè)受理（包括同一產(chǎn)品不同適應(yīng)證）獲批臨床；MSC的來源包括胎盤、臍帶、骨髓、脂肪和宮血。適應(yīng)證包括GVHD、膝骨關(guān)節(jié)炎及其他13種適應(yīng)證。其中，西比曼的自體人源脂肪間充質(zhì)祖細(xì)胞注射液是唯一自體來源的MSC，其余均為異體。Stemedica和九芝堂美科聯(lián)合申報(bào)的缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，注冊(cè)分類為進(jìn)口，其余均為國產(chǎn)。

4. 其他前體細(xì)胞

共有3個(gè)受理獲批臨床，包括江西省仙荷（吉美瑞生旗下）的REGEND001細(xì)胞自體回輸制劑（肺基底層細(xì)胞，適應(yīng)證分別為肺彌散功能障礙的慢性阻塞性肺疾病和特發(fā)性肺纖維化）和廣州輯因的CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液。

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