2021年首款！國(guó)內(nèi)干細(xì)胞IND獲得默許，適應(yīng)癥：肝衰竭

發(fā)表時(shí)間：2021-02-19 12:10作者：杭吉干細(xì)胞科技

干細(xì)胞藥品化路漫漫，只要比昨天進(jìn)步就值得鼓勵(lì)！截至目前，18項(xiàng)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理，其中13項(xiàng)獲得進(jìn)入臨床試驗(yàn)資格。

剛剛，從國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)獲悉，天津昂賽細(xì)胞基因工程有限公司干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得默示許可，適應(yīng)癥為慢加急性（亞急性）肝衰竭。

受理號(hào) ：CXSL2000335
藥品名：注射用間充質(zhì)干細(xì)胞（臍帶）
適應(yīng)癥：慢加急性（亞急性）肝衰竭

圖片來(lái)源：CDE

這是2021年國(guó)內(nèi)首個(gè)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)的干細(xì)胞藥物，也是國(guó)內(nèi)第一個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的針對(duì)肝衰竭治療的干細(xì)胞藥物。

肝衰竭簡(jiǎn)述

肝衰竭是臨床常見(jiàn)的嚴(yán)重肝功能失代償癥，致死率極高。慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）是我國(guó)及亞太地區(qū)慢性肝病患者常見(jiàn)的危急重癥。慢加急性肝衰竭呈顯著的地理差異分布，肝炎病毒感染、酒精性肝病，毒性藥物以及代謝疾病是其主要病因。

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肝臟損傷過(guò)程

目前內(nèi)科及人工肝治療只能姑息對(duì)癥，肝移植是目前唯一有效治愈肝衰竭的方法。但肝移植受肝源、費(fèi)用限制，迫切需要尋找新的有效治療方法。

干細(xì)胞因其自我更新和分化潛能為肝衰竭的治療提供了新的可能，而間充質(zhì)干細(xì)胞是理想的細(xì)胞來(lái)源。研究發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細(xì)胞在肝衰竭、肝纖維化、肝硬化等肝臟疾病的治療中都具有良好的效果。

間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肝衰竭主要機(jī)制可能在于免疫調(diào)節(jié)或產(chǎn)生相關(guān)細(xì)胞因子及生長(zhǎng)因子抑制炎癥、促進(jìn)內(nèi)源性肝臟細(xì)胞增殖和分化、組織修復(fù)等，其安全性和有效性初步明確。

中國(guó)干細(xì)胞藥物研發(fā)進(jìn)展

截止目前（2021年2月18日），國(guó)內(nèi)共有11家企業(yè)的13款干細(xì)胞藥物獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)。其中西比曼占據(jù)2席，適應(yīng)癥均為膝關(guān)節(jié)炎，區(qū)別在于自體和異體。天津昂賽也占2席，適應(yīng)癥分別是GVHD和為慢加急性（亞急性）肝衰竭。

適應(yīng)癥的選擇對(duì)干細(xì)胞藥物的開(kāi)發(fā)至關(guān)重要。企業(yè)應(yīng)根據(jù)臨床需求和自身細(xì)胞的特點(diǎn)，選擇合適的適應(yīng)癥。在獲批的13項(xiàng)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)中，膝骨關(guān)節(jié)炎和GVHD各3項(xiàng)，其余7項(xiàng)適應(yīng)癥分別為類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病、慢性牙周炎、缺血性腦卒中、特發(fā)性肺纖維化、糖尿病足潰瘍和肝衰竭。

另外，值得一提的是國(guó)內(nèi)首個(gè)iPSC來(lái)源的干細(xì)胞藥物也進(jìn)行了IND申報(bào)且已經(jīng)被CDE受理，藥品名“異體內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPCs）注射液”。這是一個(gè)不錯(cuò)的開(kāi)始。

再次陳述，干細(xì)胞不是萬(wàn)能神藥，干細(xì)胞治療的有效性是建立在對(duì)干細(xì)胞和疾病正確認(rèn)識(shí)的基礎(chǔ)之上！唯有經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的三期臨床藥物試驗(yàn)，確保干細(xì)胞藥物的質(zhì)量均一穩(wěn)定，保證安全性和有效性，才可大規(guī)模應(yīng)用于臨床，造福更多的人類。