對(duì)于小兒腦性癱瘓(以下簡(jiǎn)稱腦癱)的治療，目前臨床治療方法較多，如手術(shù)、康復(fù)、家庭教育及藥物等，然而這些療法未能從根本上修復(fù)受損的神經(jīng)組織，因此臨床效果均不盡人意。

近年來(lái)，干細(xì)胞研究得到突飛猛進(jìn)發(fā)展， 為腦癱的治療帶來(lái)了新的方向和曙光。如分化為新的神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞，分泌人體腦部需要的多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子以及促進(jìn)腦血管恢復(fù)重建等修復(fù)受損腦部組織，從而達(dá)到對(duì)腦癱治愈目的。

背景：神經(jīng)干細(xì)胞(NSCs)具有增殖和分化潛能，能夠修復(fù)和替代受損的腦組織，從根本上糾正神經(jīng)受損導(dǎo)致的運(yùn)動(dòng)功能障礙。目前，神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱的臨床療效已經(jīng)得到初步肯定。

目的：觀察神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦性癱瘓患兒的運(yùn)動(dòng)功能變化和安全性。

方法：分離人胚胎腦神經(jīng)干細(xì)胞，并進(jìn)行免疫熒光染色特異性蛋白鑒定后，靜脈途徑移植治療26例腦性癱瘓患兒。神經(jīng)干細(xì)胞移植前及移植后3，6個(gè)月，用粗大運(yùn)動(dòng)功能評(píng)價(jià)量表(GMFM)和嬰幼兒精細(xì)運(yùn)動(dòng)發(fā)育量表 (PDMS-FM)評(píng)估患兒的運(yùn)動(dòng)功能；檢測(cè)移植前后血常規(guī)和肝腎功能，監(jiān)測(cè)患兒臨床不良反應(yīng)。

主要觀察指標(biāo)：腦癱患兒神經(jīng)干細(xì)胞移植后運(yùn)動(dòng)功能變化及細(xì)胞移植的安全性評(píng)估。

腦癱患兒神經(jīng)干細(xì)胞移植前后運(yùn)動(dòng)功能變化

GMFM評(píng)分變化：神經(jīng)干細(xì)胞移植3和6個(gè)月后，患兒GMFM的A、B、C功能區(qū)得分及總分較移植前評(píng)分均有顯著提高(P<0.05，P<0.01)；D、E功能區(qū)得分在移植3和6個(gè)月后有一定升高，見表1。

PDMS-FM評(píng)分變化：神經(jīng)干細(xì)胞移植3個(gè)月后，患兒FMQ、Gr和VI評(píng)分均有一定提高，神經(jīng)干細(xì)胞移植6個(gè)月后，患兒MQ、Gr和VI評(píng)分均轉(zhuǎn)移植前有顯著升高(P < 0.05，P< 0.01)，見表2。

說(shuō)明腦癱患兒神經(jīng)干細(xì)胞移植后精細(xì)運(yùn)動(dòng)功能改善要晚于粗大運(yùn)動(dòng)功能改善。

腦癱患兒神經(jīng)干細(xì)胞移植的安全性

26例腦癱患兒細(xì)胞移植前后血常規(guī)和肝腎功能各項(xiàng)指標(biāo)檢查結(jié)果均處于正常范圍，在整個(gè)移植治療過(guò)程中3例患兒在神經(jīng)干細(xì)胞移植后精神狀態(tài)較差，有低熱和輕度嘔吐，經(jīng)過(guò)對(duì)癥治療后好轉(zhuǎn)，未見其他不良反應(yīng)。

結(jié)果與結(jié)論

6個(gè)月隨訪期間無(wú)遺失病例，神經(jīng)干細(xì)胞特異性蛋白檢測(cè)均為陽(yáng)性。

神經(jīng)干細(xì)胞移植3，6個(gè)月

患兒GMFM 量表的 A、B、C 功能區(qū)得分及總分較移植前顯著提高(P < 0.05，P < 0.01)，而 D、E 功能區(qū)得分未見明顯提高(P > 0.05)；

患兒精細(xì)運(yùn)動(dòng)發(fā)育商、抓握能力指數(shù)和視覺(jué)感知能力指數(shù)在細(xì)胞移植3個(gè)月未見明顯提高(P > 0.05)，但在移植6個(gè)月均有顯著提高(P<0.05，P<0.01)。

26例腦癱患兒細(xì)胞移植前后血常規(guī)和肝腎功能各項(xiàng)指標(biāo)均處于正常范圍，整個(gè)移植治療過(guò)程中未見明顯嚴(yán)重不良反應(yīng)。

表明人胚胎腦神經(jīng)干細(xì)胞移植較安全，能改善腦性癱瘓患兒的運(yùn)動(dòng)功能，且對(duì)粗大運(yùn)動(dòng)的治療起效比精細(xì)運(yùn)動(dòng)更快。

因此，從本研究目前的結(jié)果來(lái)看，神經(jīng)干細(xì)胞移植治療小兒腦癱具有較好的臨床療效和可行性，且安全。

綜上

神經(jīng)干細(xì)胞移植治療具有廣泛的應(yīng)用前景，且隨著研究不斷的深入，神經(jīng)干細(xì)胞也可作為移植的供體細(xì)胞和基因載體用于臨床治療，因此，對(duì)臨床治愈小兒腦癱注入新的活力。