人體的腎臟就像一個“過濾器”，可以過濾掉身體產(chǎn)生的有毒物質(zhì)，然后分解通過尿液排出體外。而一旦這個“過濾器”出現(xiàn)問題，廢物排不出去，不僅會損毀“過濾器”，整個身體系統(tǒng)也會崩潰。

腎病綜合征是由多種腎臟疾病引起的具有共同臨床表現(xiàn)的一組綜合征，有分原發(fā)性和繼發(fā)性，泰迪今天先說說原發(fā)性的。

什么是原發(fā)性腎病綜合征（PNS)：原發(fā)性腎病綜合征。一般為原發(fā)性腎小球疾病所引發(fā)，如微小病變性腎病、膜型腎病、膜增殖性腎病、系膜增生性腎炎、局灶性節(jié)段性腎小球硬化等。原發(fā)性的病因可由免疫介導(dǎo)性炎癥所致的腎損害。

01微小病變腎病，常見于兒童及青少年。起病隱匿，常有尿血癥狀。

02膜型腎病，一般發(fā)病基本都是中年以后，起病隱匿，病變發(fā)展緩慢，易發(fā)生腎靜脈血栓，肉眼血尿罕見。

03膜增殖性腎病，多發(fā)病于年輕人，發(fā)病迅速，幾乎所有的患者都有鏡下血尿，腎功能呈進行性減退，約1/3患者伴有高血壓。

04系膜增生性腎炎，此病也好發(fā)于青少年，可急性發(fā)作，起病不詳?；颊叱Ｓ心蜓Y狀，還有輕、中度高血壓。

05局灶性節(jié)段性腎小球硬化，大部分患者都是無察覺下發(fā)病，表現(xiàn)最多的是腎病綜合征，其次是鏡下血尿，腎功能進行性減退。

原發(fā)性腎病綜合征臨床表現(xiàn)為“三高一低”的癥狀。

• 大量蛋白尿：24小時尿蛋白定量＞3.5g/d，是診斷腎病綜合征的可靠指標之一。尿液中出現(xiàn)大量泡沫。

• 高度水腫：最明顯的體征，浮腫，以面部、下肢、陰囊部最明顯。

• 高脂血癥：脂類代謝異常引起。

• 低蛋白血癥：血漿白蛋白<30g/L，伴有營養(yǎng)不良。

盡管現(xiàn)在來看，對于腎功能衰竭者可以采用腎移植和終身透析來維持生命。可是腎移植缺乏腎源是常有之事，此外長期透析對身體具有明顯副作用。

找到有效替代腎移植和透析療法的更好治療方式，一直是科學(xué)家、醫(yī)生們探索的重大課題，而干細胞移植技術(shù)的出現(xiàn)，或許將成為新的治療選擇。

干細胞療法給原發(fā)性腎病綜合征帶來希望

干細胞治療的目標是修復(fù)已損傷的腎臟組織，恢復(fù)原有腎臟功能，為原發(fā)性腎病綜合征帶來了新的治療方法。

干細胞是一種未分化細胞，具有自我更新、多向分化、高度增殖的潛能。有研究表明間充質(zhì)干細胞（MSCs）具有向腎實質(zhì)干細胞分化的潛能，可以分化為系膜細胞、上皮細胞、足細胞、內(nèi)皮細胞團等多種腎臟細胞。

臨床應(yīng)用一

目的：觀察臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)治療原發(fā)性腎病綜合征(PNS)的療效與安全性。

方法：選取25例自愿接受UC-MSCs治療的PNS患者作為治療組，再選取25例PNS患者作為對照組，兩組患者均按腎病綜合征治療常規(guī)治療，治療組在基礎(chǔ)治療的基礎(chǔ)上加用UC-MSCs治療。

隨訪4個月，分別在UC-MSCs治療前(0周)及治療后第1、2、3、4、8、16周測定24小時尿蛋白定量、總蛋白、白蛋白、尿素氮、血肌酐、甘油三酯、膽固醇，在治療前(0周)及治療后第4、16周測定免疫球蛋白G(IgG)、免疫球蛋白A(gA)、免疫球蛋白M(IgM)，治療后1年隨訪其復(fù)發(fā)情況，并觀察不良反應(yīng)發(fā)生情況。

結(jié)果：①同一時間點兩組24小時尿蛋白、總蛋白、白蛋白分別比較均顯示：UC-MSCs治療前(0W)及治療后1W、2W、3W治療組和對照組之間治療意義不大。治療后4W、8W、16W治療組和對照組之間，具有治療意義！IgG的比較結(jié)果顯示：在治療第0W、4W治療意義不明顯，在治療后16w，具有治療意義！

治療組與對照組尿素氮、血肌酐、甘油三酯、膽固醇、IgA、IgM之間具有治療意義！

②隨訪16周后發(fā)現(xiàn)，治療組比對照組復(fù)發(fā)率低。

③在整個干細胞輸注過程及觀察過程中未出現(xiàn)疑似干細胞治療相關(guān)的不良反應(yīng)或副作用。

結(jié)論：UC-MSCs對改善PNS病情及防止PNS的復(fù)發(fā)有積極作用，無副作用或不良反應(yīng)。

臨床應(yīng)用二

目的：探討臍帶間充質(zhì)干細胞(UCMSC)治療難治性原發(fā)性腎病綜合征(PNS)的初步療效與安全性。

方法：研究人員納入30例難治性PNS患者（男23例，女7例），均符合激素治療依賴或抵抗的難治性腎病綜合征診斷標準。干細胞移植采用外周靜脈輸注的方式，每隔1周輸注1次，輸注量為(1～2)×106個/kg/次，4次為一療程，隨訪12個月。

結(jié)果：①腎臟指標：24h尿蛋白定量、白蛋白、總蛋白、肌酐、eGFR、膽固醇6個指標治療前與治療后4周、8周、16周、24周比較，具有治療意義。

②效價分析：4周緩解率為46.67%，緩解患者共14例；8周緩解率為60%，緩解患者增至18例；16周為66.67%，緩解患者增至20例；24周上升為70%，緩解患者增至21例。（注：緩解率為完全緩解和部分緩解之和）

③復(fù)發(fā)情況：對30例難治性PNS隨訪12個月，復(fù)發(fā)5例，復(fù)發(fā)率16.7%。復(fù)發(fā)5例中2例因上呼吸道感染，1例因激素停用，1例因腹瀉，1例無特殊原因?qū)е?4h尿蛋白定量增加≥1.0g。

④安全性：對干細胞治療過程中進行安全性評估，認為干細胞對難治性PNS是安全的，無嚴重不良反應(yīng)產(chǎn)生。

研究表明干細胞療法對改善原發(fā)性腎病綜合征病情及防止原發(fā)性腎病綜合征的復(fù)發(fā)有積極作用，臨床緩解率高、起效較快且并發(fā)癥較少，其遠期療效仍需進一步觀察。

參考資料

【1】：丘美蘭. 臍帶間充質(zhì)干細胞治療原發(fā)性腎病綜合征的臨床療效研究[D]. 福建醫(yī)科大學(xué),2013.

【2】：李俊霞,周欣諭,丘美蘭,等. 臍帶間充質(zhì)干細胞對難治性腎病綜合征的療效觀察[J]. 中華細胞與干細胞雜志（電子版）,2016,6(2):92-96. DOI:10.3877/cma.j.issn.2095-1221.2016.02.004.