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干細(xì)胞療法對孤獨(dú)癥(自閉癥)的療效與安全性評估

發(fā)表時間:2022-01-25 16:55作者:杭吉干細(xì)胞科技

自閉癥到底是個什么鬼

孤獨(dú)癥譜系障礙(ASD)簡稱孤獨(dú)癥,也稱自閉癥,是一組以社交溝通障礙、興趣或活動范圍狹窄以及重復(fù)刻板行為為主要特征的神經(jīng)發(fā)育性障礙,在普通人的眼中,自閉癥就是“自我封閉”的代名詞,但這樣的認(rèn)識并非準(zhǔn)確。自閉癥表現(xiàn)在不同程度上的語言交流障礙,行為、感知、情緒管理異常,智力和認(rèn)知缺陷等諸多方面。這種與常人的 “不同”, 往往讓自閉癥患兒和家庭陷入痛苦和絕望。

據(jù)Autistica公布的報告稱,患有自閉癥的人群平均壽命比普通人短18年。

目前報道每1000名兒童中約有18人患有ASD。多數(shù)ASD患兒預(yù)后不良,影響到成年后的生活、學(xué)習(xí)和工作質(zhì)量,并給家庭和社會帶來沉重的經(jīng)濟(jì)和精神負(fù)擔(dān),因此早期發(fā)現(xiàn)、早期干預(yù)尤為重要。

目前ASD目前ASD的早期干預(yù)以教育訓(xùn)練為主,目的在于改善核心癥狀,促進(jìn)智力發(fā)展,培養(yǎng)生活能力,改善生活質(zhì)量。這些傳統(tǒng)的治療手段,僅能使極少數(shù)的患者回歸社會,大部分患者仍然處于生活難以自理的狀態(tài)。還需要患者家庭以及社會付出難以承受的精神和經(jīng)濟(jì)方面雙重的巨大壓力。

因此,人們迫切需要找到一種可有效改善自閉癥癥狀的治療方法。干細(xì)胞療法,可能是目前治療孤獨(dú)癥的新選擇!

干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥的原理

研究發(fā)現(xiàn),有科學(xué)家提出,自閉癥的病根與腦內(nèi)神經(jīng)元受損和顱內(nèi)供血不足有一定關(guān)聯(lián)。而干細(xì)胞可以調(diào)節(jié)機(jī)體免疫功能,并通過自身分化和分泌細(xì)胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成,改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài),激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細(xì)胞,從而減輕患者孤獨(dú)癥的癥狀。

臨床探究干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥的有效性

Cheng等對29例2~6歲的ASD兒童進(jìn)行了一項隨機(jī)、雙盲、對照研究,發(fā)現(xiàn)自體臍血治療ASD兒童是安全的,在社交方面有改善的趨勢,結(jié)果顯示具有治療意義。

Dawson等開展了一系列應(yīng)用自體臍血單次靜脈輸注治療ASD的試驗,將25例2~6歲的ASD兒童納入研究,在臍帶血輸注前、輸注后6個月和12個月,對參與者進(jìn)行一系列行為和功能測試,采用了Vineland適應(yīng)行為量表-Ⅱ社會化分量表 ( VABS-SS) 、臨床總體印象嚴(yán)重程度和改善量表( CGIS) 以及表情單字圖片詞匯測試4 ( EOWPVT) 進(jìn)行評分。

結(jié)果顯示,3種量表評分同時改善,專注能力、注意力、靜坐耐力、睡眠、眼神交流、社交和記憶等方面均得到改善,通過應(yīng)用量表評估,證實了自體臍血輸注治療ASD的安全性、可行性和有效性,同時也證明了這幾個評估量表的敏感性以及用于評估治療效果的可靠性。

干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥的安全性

間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)治療總體安全性尚可。

make等對新生兒缺氧缺血性腦病患兒使用MSCs輸液治療發(fā)現(xiàn)患兒耐受良好,未發(fā)生不良事件。

Wang等對84例腦積水兒童進(jìn)行了4次MSCs輸注,未報告與輸液相關(guān)的不良事件。

Brown等對168例患有腦癱、腦積水或其他腦損傷的嬰幼兒使用MSCs治療,只有 1.5%的患兒出現(xiàn)輕度過敏反應(yīng)( 蕁麻疹和/或喘息) ,3年內(nèi)未發(fā)生不良事件。

展望:干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥與它能夠增殖、更新及分化的潛能有關(guān),干細(xì)胞通過表達(dá)抗炎、抗膠質(zhì)化、抗凋亡和促血管生成神經(jīng)再生作用因子,達(dá)到神經(jīng)再生和修復(fù)作用有關(guān)。

總而言之,眾多臨床試驗表明,干細(xì)胞治療自閉癥安全有效。希望科學(xué)家們盡早研發(fā)出治療自閉癥的干細(xì)胞藥物,從而給全球自閉癥患者帶來新生。

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