美國ISCO公布干細(xì)胞治療帕金森成果，100%受試患者出現(xiàn)癥狀改善

帕金森患者會出現(xiàn)靜止性震顫、運動遲緩、肌強直和姿勢步態(tài)障礙等癥狀，同時伴有抑郁、便秘和睡眠障礙等非運動癥狀，嚴(yán)重影響患者的生命健康及生活質(zhì)量。

帕金森病主要呈散發(fā)性分布，僅有少量環(huán)境因素被證明與PD有關(guān)，老化被認(rèn)為是主要威脅因素。全球65歲以上老年人中，有1%的人會患上帕金森病，在我國65歲以上人群的患病率大約是1.7%，呈逐年上升的趨勢。

目前，帕金森病是一個無法徹底根治的疾病，輔以藥物治療外,還有以腦深部電刺激為代表的手術(shù)治療等，但傳統(tǒng)的治療手段均無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性，無法增加多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的數(shù)目。因此尋求一種從病因上提高神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞數(shù)目的治療具有重要意義。

隨著干細(xì)胞技術(shù)的飛速發(fā)展，干細(xì)胞多向分化的特點逐漸應(yīng)用于帕金森病的臨床治療中。

近期，美國干細(xì)胞療法開發(fā)的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干細(xì)胞療法ISC-hpNSC用于帕金森治療臨床研究中首個隊列研究的6個月中期研究積極結(jié)果，首個隊列中的所有入組患者均達(dá)到了主要研究終點，同時治療方法安全性良好。

ISCO公司干細(xì)胞療法首個隊列患者在接受移植后6個月內(nèi)，失能時間平均降低了24%，失能時間(off time)指的是每天左旋多巴藥物失去最優(yōu)療效并且帕金森癥狀反復(fù)的時間。

沒有運動障礙的非失能時間（ON-Time）指的是每天帕金森患者左旋多巴藥物持續(xù)最優(yōu)療效且不出現(xiàn)運動障礙的時間，首個隊列患者的該指標(biāo)升高了19%。

接受干細(xì)胞移植后6個月，100%的患者情緒出現(xiàn)好轉(zhuǎn)，同時貝克抑郁量表（Beck Depression Inventory）的平均改善值為35%，帕金森患者生活質(zhì)量問卷（PDQ-39）中的情緒維度出現(xiàn)了平均33%的改善。

100%的患者獲得認(rèn)知能力的改善或維持，PDQ-39認(rèn)知損傷維度改善值為14%。接受移植6個月后，患者的日常生活能力似乎可以變得更輕松，PDQ-39下的日?；顒恿Ω纳屏?2%，移動能力改善了15%。PDQ-39下的身體不適維度同樣獲得改善達(dá)12%。

6個月治療后，失能期間的統(tǒng)一帕金森病評定量表（Unified Parkinson's Disease Rating Scale）沒有獲得改善。沖動性和強迫性障礙出現(xiàn)降低，帕金森患者脈沖-強迫性障礙調(diào)查表結(jié)果有53%的降低表現(xiàn)。

ISCO公司高級副總裁及首席科學(xué)官Russell Kern博士表示：“在這項接受干細(xì)胞移植后持續(xù)12個月臨床試驗中，目前已得到前6個月的療效結(jié)果。雖晚臨床樣本量較小使得該結(jié)果沒法觀察到臨床上的統(tǒng)計學(xué)差異，但是中期結(jié)果是非常鼓舞人心的。首個劑量的試驗是用于確定ISC-hpNSC療法的安全性及耐受性，該試驗劑量低于臨床前確定的最優(yōu)治療劑量。我們預(yù)計隨著細(xì)胞劑量的增加，療效也會更強。我們非常期待第二個隊列研究的試驗（患者接受了更高劑量的干細(xì)胞移植）結(jié)果，已經(jīng)有兩名患者在該隊列中接受了治療。這些臨床結(jié)果為開始臨床2期的帕金森治療研究及外傷性腦損傷患者研究提供了強有力的支持，這些疾病領(lǐng)域仍然有非常大的臨床未滿足需求?！?/span>

臨床試驗中沒有出現(xiàn)和治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也未出現(xiàn)腫瘤、囊腫或炎癥及感染的加重。同時，也沒有檢測到抵抗ISC-hpNSC移植后白細(xì)胞抗原相關(guān)抗體的出現(xiàn)。