患有肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）患者感覺身體像是被冰凍住，從腿到手臂，蔓延到手指，因此ALS也被俗稱為“漸凍人”癥。歷史上的今天即2000年的6月21日，在丹麥舉行的國際ALS病友大會正式確定每年的6月21日為世界漸凍人日。

大家開始了解漸凍人這個詞可能都是從一個叫霍金的老人開始的。那個歪著頭、咧著嘴，萎縮在輪椅上只能動動手指的老頭，卻給人們帶來了無與倫比的蟲洞理論。

肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)是人類運動系統(tǒng)的一種 特發(fā)性嚴重的神經(jīng)變性病，其選擇性累及脊髓前角細胞、腦干運動神經(jīng)核以及錐體束，是成人運動神經(jīng)元病的最常見類型。

近年來對ALs的發(fā)病機制雖已有初步認識。但自1996年美國FDA批準(zhǔn)利魯 唑用于ALS的治療以來，目前尚無新的有效治療方法。

臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)具有修復(fù)受損組織、利于造血重建和調(diào)節(jié)免疫功能的功 效，其向神經(jīng)細胞分化的能力為ALS的治療帶來新的希望。

國外臨床研究進展

2016年，《JAMA Neurol》雜志報道了NurOwn治療漸凍癥的I期和II期臨床試驗結(jié)果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內(nèi)注射MSC-NTF細胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘內(nèi)聯(lián)合注射MSC-NTF細胞。

治療后6個月87%出現(xiàn)應(yīng)答，25%病情緩解，疾病進展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數(shù)據(jù)顯示，MSC-NTF細胞肌肉注射和鞘內(nèi)注射聯(lián)合治療漸凍癥是安全的，有望使患者獲益。

NurOwn治療漸凍癥的II期臨床試驗在麻省總醫(yī)院、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院和梅奧診所三個中心開展，2016年7月完美收官，表現(xiàn)出了良好的安全性和耐受性，同時還顯示有持續(xù)長達24周的明顯臨床受益。

國內(nèi)臨床研究進展

目的：探討臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的效果及安全性。

方法：29例ALS患者接受4次UC-MSCs移植治療(蛛網(wǎng)膜下腔注射，2×10 7—5×107個細胞／次)。

比較治療前后肌萎縮側(cè)索硬化功能評分量表(ALSFRS．R)評分、改良醫(yī)學(xué)研究委員會(MRC)評分，對安全性指標(biāo)進行評價。治療后6個月以呼吸衰竭、死亡等為終點事件進行隨訪。

臨床效果

ALSFRS—R評分

移植治療后第14天，穿衣和衛(wèi)生能力評分高于治療前(P=0.036)，總分及其余功能區(qū)評分均無明顯變化(P均>0.05)。

治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生能力評分明顯高于治療前(P分別為0.032、0．015)，言語功能評分明顯高于治療后第14天(P=0.040)，總分及其余功能區(qū)評分與治療前及治療后第14天比較均無統(tǒng)計學(xué)差異(P均>0.05)。詳見表1。

lVIRC評分

臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療后第14天， 上肢肌群肌力評分明顯高于治療前(P=0.050)，治 療第28天，上肢肌群肌力評分比治療前進一步升高 (P=0.036)；頸部及下肢肌群肌力評分高于治療前，但無統(tǒng)計學(xué)差異(P>0．05)。見表2。

安全性觀察、終點事件隨訪

隨訪至治療后6個月，1例患者于治療后第3個月因呼吸衰竭死亡，其余患者無嚴重不良事件。

研究結(jié)果顯示

通過治療前后ALS— FRS-R、MRC評分的比較，表明臍帶間充質(zhì)干細胞移植對漸凍癥患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。

綜上所述

臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療漸凍癥短期內(nèi)安全有效，能顯著改善患者的言語、肢體運動功能等生活能力，增強上肢肌群肌力，提高患者的生活質(zhì)量，延緩病情發(fā)展，值得臨床進一步探究與應(yīng)用！