前沿：費(fèi)用或超百萬，又一天價(jià)抗癌藥問世，國內(nèi)第二個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批

120萬元的天價(jià)抗癌藥問世兩個(gè)多月后，又一百萬抗癌藥橫空出世。9月3日國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，CAR-T療法產(chǎn)品“瑞基奧侖賽注射液”獲批上市，它是繼阿基侖賽注射液之后，中國第二款、全球第6款獲批上市的CAR-T 產(chǎn)品。

據(jù)此前網(wǎng)上流傳訂單，阿基侖賽未經(jīng)官方確認(rèn)的網(wǎng)傳價(jià)格為120萬元/袋(含稅)已經(jīng)掀起了網(wǎng)上熱議，這一次的新藥價(jià)格、效果又是怎么樣的呢？

一、又一抗癌藥上市，效果、價(jià)格怎么樣？

此次，瑞基奧侖賽注射液獲批的適應(yīng)癥為用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)、難治型大B細(xì)胞淋巴瘤，和阿基侖賽獲批適應(yīng)癥相同，此外，瑞基奧侖賽注射液對(duì)于三線治療套細(xì)胞淋巴瘤、二線治療大B細(xì)胞淋巴瘤以及三線治療濾泡性淋巴瘤的臨床試驗(yàn)也在進(jìn)行中。

據(jù)藥明巨諾公司發(fā)布的公告顯示，瑞基奧侖賽注射液在58例可評(píng)估有效的患者中，最佳客觀緩解率高達(dá)75.9%，最佳完全緩解率為51.7%。

值得注意的是，現(xiàn)在瑞基奧侖賽的價(jià)格還未知。據(jù)《經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)》此前報(bào)道，業(yè)內(nèi)人士預(yù)測(cè)瑞基奧侖賽的定價(jià)可能也會(huì)像阿基侖賽一樣費(fèi)用達(dá)到百萬之高。

二、瑞基奧侖賽和阿基侖賽有什么不同？

要想了解這個(gè)問題，我們首先需要知道CAR-T療法是什么。

CAR-T療法是世界范圍內(nèi)唯一被監(jiān)管部門認(rèn)可的細(xì)胞治療技術(shù)，也是臨床上具有較大爭(zhēng)議性的療法之一。CAR-T療法又被稱之為“嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，”和手術(shù)、放化療等用外來藥物“攻擊”癌細(xì)胞的治療方式不同，它是利用人體的自身免疫系統(tǒng)進(jìn)行治療，從內(nèi)部“瓦解”敵人。CAR可以識(shí)別特定蛋白質(zhì)細(xì)胞的表面受體，通俗地說，CAR-T療法就是通過改造T細(xì)胞，來自主識(shí)別、殺傷、清除癌細(xì)胞。

與阿基侖賽不同，本次獲批的瑞基奧侖賽屬于1類創(chuàng)新藥，我國藥監(jiān)局于2016年發(fā)布《關(guān)于發(fā)布化學(xué)藥品注冊(cè)分類改革工作方案的公告（2016年第51號(hào)）》，該公告將化學(xué)藥品分為1類、2類，1類創(chuàng)新藥是指境內(nèi)外均為上市的創(chuàng)新類藥物。瑞基奧侖賽是我國自主研發(fā)，具有新的結(jié)構(gòu)明確、藥理作用的化合物，且我國具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥品。

而阿基侖賽，是從國外醫(yī)藥公司Kite Pharma通過技術(shù)轉(zhuǎn)移方式引進(jìn)的產(chǎn)品，在已有的CAR-T產(chǎn)品“Yescarta”上進(jìn)行中國本土化生產(chǎn)，僅需做橋接臨床試驗(yàn)即可。

目前國際市場(chǎng)上的CAR-T產(chǎn)品的價(jià)格都差不多處在30萬美金~50萬美金左右，為什么這些藥品的價(jià)格如此昂貴呢？

三、CAR-T產(chǎn)品，憑什么能賣這么貴？

1、研發(fā)成本高

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長、教授馬軍表示，CAR-T藥品從研發(fā)到上市，需要上百種研究的支撐。在這中間需要經(jīng)過臨床、藥理、毒理、安全性、GMP等檢驗(yàn)，全部合格后才有獲批上市的可能性，研究所花費(fèi)的人力、物力等都非常昂貴，直接導(dǎo)致CAR-T產(chǎn)品的價(jià)格低不下來。比如，僅僅只做接橋試驗(yàn)的阿基侖賽注射液的研發(fā)費(fèi)用就有6.75億元之高。

2、生產(chǎn)成本高

和普通的藥品不同，使用CAR-T療法需要經(jīng)過T細(xì)胞采集、APH洗滌、T細(xì)胞分選、冷凍、激活、轉(zhuǎn)導(dǎo)、擴(kuò)增、收獲及配置、產(chǎn)品檢測(cè)等非常繁瑣的流程，生產(chǎn)的原料保存條件苛刻，而且并不是一次性完成大批量生產(chǎn)，導(dǎo)致生產(chǎn)成本高昂。

3、私人定制

上文提到，CAR-T療法是“私人訂制”的治療方式，它需要從患者體內(nèi)分離免疫細(xì)胞，對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行“加工”后輸入患者體內(nèi)來和癌細(xì)胞抗衡，這種療法只能“一對(duì)一”，不具備通用性。

4、所獲適應(yīng)癥范圍小

目前已經(jīng)獲批的CAR-T藥品，適應(yīng)癥都只針對(duì)血液腫瘤，在腫瘤治療上非?！靶”姟薄?span style="border:0px;margin:0px;padding:0px;">目前全球開展的CAR-T臨床，72%是血液腫瘤，實(shí)體瘤占比僅27%。未來如果不能在實(shí)體瘤的治療上取得突破，CAR-T療法的前景非常有限。

除了已經(jīng)上市的藥物，目前還有近40款CAR-T療法正在研發(fā)。未來會(huì)有更多的CAR-T藥品進(jìn)入市場(chǎng)，隨著更多產(chǎn)品的出現(xiàn)，相信CAR-T藥品的價(jià)格也會(huì)因?yàn)楦?jìng)爭(zhēng)的關(guān)系而下降。

四、越來越多CAR-T產(chǎn)品問世，謹(jǐn)防濫用

CAR-T療法被廣泛討論，很多人可能會(huì)將它當(dāng)成最后的救命稻草，但是它并非神藥，價(jià)格昂貴，也要當(dāng)心濫用的問題。

美國國家科學(xué)院院士、CAR-T療法之父卡爾·朱恩曾指出，CAR-T療法具有很大的毒副作用，包括B細(xì)胞再生障礙、細(xì)胞因子風(fēng)暴以及對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)的毒副作用等。

而浙江大學(xué)轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究院教授閔軍霞也在采訪中提到，在我國臨床上，對(duì)于CAR-T療法的適應(yīng)癥病人篩查并不嚴(yán)格，存在超適應(yīng)癥用藥的情況，很多并不適用于該療法的患者被使用了CAR-T療法，比如，讓一些患有慢性疾病、身體狀態(tài)不能承受CAR-T副作用的老年患者進(jìn)行治療，讓非B細(xì)胞腫瘤的病人，使用CAR-T療法等。

CAR-T療法并非神藥，它的使用需要嚴(yán)格質(zhì)控，主治醫(yī)師需要對(duì)藥品有全面了解，包括藥品的來源、用法以及可能存在的毒副作用等。濫用不僅起不到好的治療效果，還可能會(huì)直接帶來不可估量的后果。

CAR-T療法的出現(xiàn)，給無數(shù)患者帶去了希望，但是它并不適合所有人，一定要杜絕病急亂投醫(yī)的現(xiàn)象發(fā)生！而且從目前來看，CAR-T療法價(jià)格昂貴，避免濫用，也才能進(jìn)一步避免人財(cái)兩空的局面出現(xiàn)。

內(nèi)容來源：腫瘤的真相與誤區(qū)

參考資料：

[1]《第二個(gè)國產(chǎn)CAR-T藥明巨諾倍諾達(dá)獲批 業(yè)內(nèi)人士：CAR-T市場(chǎng)規(guī)模比想象中小》.每日經(jīng)濟(jì)新聞.2021.9.3

[2]《定價(jià)或超百萬元！又一種抗腫瘤療法在國內(nèi)獲批，專家：謹(jǐn)防濫用》.中國新聞周刊.2021.6.24

[3]《國內(nèi)首款CAR-T產(chǎn)品獲批上市 患者用得起嗎》.經(jīng)濟(jì)觀察報(bào).2021.6.26